遺伝子治療市場、2030年まで大幅な成長見込み

これまでに、単純な遺伝子疾患（単一欠陥）と複雑な遺伝子疾患（複数欠陥）の両方を治療するために、いくつかの遺伝子治療薬が開発されてきました。実際、現在までに10の遺伝子治療薬が承認されており（最近の例では、Zolgensma®、Zynteglo™、Collategene®など）、世界中で1,000以上の製品候補が臨床試験で評価されています。現在、この分野の研究や製品開発が活発に行われていることを考慮すると、専門家は、遺伝子治療に関わる臨床研究の数は、毎年17％ずつ増加する可能性があると考えています。これに関連して、USFDAは、2020年以降、毎年2倍の遺伝子治療の申請を受けることになると予想する旨の通知を発表しました。パンデミックが続いているにもかかわらず、遺伝子治療企業が2020年だけで、約55億米ドルの設備投資を調達したことは注目に値します。これは、この新興の薬理学的介入の治療可能性が有望であることを示しており、投資家は長期的にさまざまな遺伝子治療候補の成功に大きく賭けています。

現在、様々なタイプの遺伝子治療の発見と開発には、いくつかの技術プラットフォームが利用可能です。実際、バイオ分析法（ゲノム配列決定など）やゲノム編集・操作技術（分子スイッチなど）の進歩により、新しい治療法開発ツール／プラットフォームの開発が可能になっています。実際、この業界のステークホルダー、特に独自の遺伝子編集プラットフォームを保有するステークホルダーにとって、技術ライセンスは有利な収入源となっています。疾患の根本的な原因（遺伝子）を改善することに焦点を当てた治療法への需要が高まっていることから、遺伝子治療のパイプラインは今後も着実に拡大していくと予想されています。また、現在進行中の臨床研究で有望な結果が得られれば、この分野の治療製品開発を支援するための投資がさらに増えると考えられます。したがって、遺伝子治療市場は、将来的に大きな成長を遂げるものと思われます。

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